Pr Frédéric Caux est Responsable médical du Centre de compétence des maladies rares de la peau et des muqueuses d’origine génétique NORD (MAGEC) et membre du Centre de référence des Maladies Bulleuses Autoimmunes. L’équipe du service de dermatologie dirigé par le Pr Frédéric Caux à l’hôpital Avicenne AP-HP a participé à un essai clinique international comparant le rituximab au mycophénolate mofétil dans le traitement du pemphigus :
Rituximab versus Mycophenolate Mofetil in Patients with Pemphigus Vulgaris. N Engl J Med. Werth V et al, 2021 Jun 17;384(24):2295-2305. doi: 10.1056/NEJMoa2028564.
Le pemphigus est une maladie rare qui provoque des lésions érosives douloureuses dans la bouche ou sur les autres muqueuses et des décollements de la peau. La cause de cette maladie bulleuse est l’apparition d’auto-anticorps qui reconnaissent des protéines qui servent à unir les cellules de l’épiderme.
🩺 Quel traitement ?
Le traitement de cette maladie repose sur les corticoïdes associés ou non à un immunosuppresseur (mycophénolate mofétil). Depuis plusieurs années, le rituximab a été utilisé hors AMM dans cette maladie avec une bonne efficacité.
Cette étude internationale a testé dans une cohorte de 135 patients le mycophénolate mofétil versus le rituximab, associé à une corticothérapie générale identique dans les deux groupes. L’analyse a montré qu’à un an le rituximab était plus efficace pour obtenir une rémission complète prolongée. Les patients dans le groupe rituximab avaient également moins besoin de corticoïdes pendant la durée de l’étude.
Cette démonstration de l’efficacité du rituximab a été publiée dans la revue The New England Journal of Medicine. Elle a également conduit les laboratoires Roche à demander et obtenir l’AMM pour ce médicament dans l’indication pemphigus vulgaire.
Le Pr Frédéric Caux, chef du service, apporte son éclairage sur cette avancée :
Cette publication confirme ce que nous avions observé dans des études académiques réalisées en France il y a plusieurs années. C’est une bonne nouvelle pour les malades qui souffrent de pemphigus et qui pourront être traités facilement par le rituximab puisque cette biothérapie a maintenant l’AMM pour leur maladie. De plus le rituximab permettra d’utiliser moins de corticoïdes oraux. Je remercie également les malades qui nous ont fait confiance et ont accepté de participer à cette étude dans le service.»
La contribution à cette étude a été rendue possible grâce au travail des différents médecins du Centre de Référence Maladies Rares Maladies Bulleuses Autoimmunes qui prennent en charge une importante file active de patients porteurs de pemphigus ou de pemphigoïde.